Autorisation de mise sur le marché du Tofersen (Qalsody®)

En mai 2024, l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a délivré une autorisation de mise sur le marché pour le médicament Tofersen (commercialisé sous le nom de Qalsody® par Biogen) dans des circonstances exceptionnelles. Destiné aux patients atteints de SLA présentant une mutation dans le gène SOD1, le Tofersen vise à ralentir la dégradation de la fonction motrice en réduisant la quantité de protéine SOD1 défectueuse.